Ο Oliver Chu, ένα τρίχρονο αγόρι από την Καλιφόρνια που πάσχει από το σύνδρομο Hunter, μια σπάνια και σοβαρή κληρονομική ασθένεια, είναι το 1ο άτομο που κάνει εντυπωσιακή πρόοδο με το σύνδρομο, έναν χρόνο μετά την έναρξη μιας νέας γονιδιακής θεραπείας.
Το σύνδρομο πλήττει περίπου 1 άτομο στα 100.000 προκαλεί σταδιακή βλάβη σε σώμα και εγκέφαλο και συχνά θάνατο πριν τα 20, με τα συμπτώματα να περιγράφονται κάποιες φορές ως “παιδική άνοια”. Ο Oliver όμως πλέον δείχνει να αναπτύσσεται φυσιολογικά, με τους γιατρούς του στο Μάντσεστερ να δηλώνουν ενθουσιασμένοι και να λένε ότι περίμεναν 20 χρόνια να δουν τόσο θετικά αποτελέσματα.
Η γονιδιακή θεραπεία εξελίσσεται από το 1990, όταν έγινε η 1η, και σήμερα εφαρμόζεται σε θεραπείες π.χ. για αιματολογικές ασθένειες και λευχαιμία
Η γονιδιακή θεραπεία αλλάζει τα κύτταρά του, ώστε να διορθώσει ένα “ελαττωματικό” γονίδιο που δεν παράγει ένα βασικό ένζυμο, που χρειάζονται τα κύτταρα για να λειτουργούν σωστά. Ο Oliver είναι ο πρώτος από πέντε αγόρια παγκοσμίως που συμμετείχαν στην κλινική δοκιμή της θεραπείας.
Για τη θεραπεία του οι γιατροί συλλέγουν βλαστοκύτταρα από το αίμα του. Στη συνέχεια βάζουν ένα υγιές αντίγραφο του προβληματικού γονιδίου μέσα σε έναν “κενό” ιό, ο οποίος χρησιμεύει ως όχημα για να μεταφέρει το γονίδιο στον πυρήνα των βλαστοκυττάρων. Αφού τα κύτταρα διορθωθούν, επιστρέφονται στο σώμα μέσω έγχυσης ώστε να επαναποικίσουν τον μυελό των οστών. Εκεί αρχίζουν να παράγουν νέα λευκά αιμοσφαίρια που δημιουργούν το ένζυμο που έλειπε και το διανέμουν σε όλο το σώμα.
Πηγή: ΒBC
Γιατί Υπάρχουμε
